普纳替尼可治疗慢性粒细胞白血病

，作为其单一技术评估过程的一部分，国家健康和护理卓越研究所（NICE）邀请制造普纳替尼的公司提交以前治疗的慢性粒细胞白血病（CML）的临床和成本效益的证据。

本文重点关注CML的三个阶段：慢性期（CP），加速期（AP）和急变期（BP）。谢菲尔德大学健康与相关研究技术评估小组受委托担任独立的证据审查小组（ERG）。本文介绍了ERG对公司提交内容的批评性回顾以及NICE指南的结果。 普纳替尼的临床证据来自II期，行业赞助的单臂，开放标签，多中心，非比较研究。尽管证据有限且可能存在偏倚，但本研究表明，对于CML患者，普纳替尼可能是一种有效的治疗方法（就主要的细胞遗传学反应和主要的血液学反应而言）具有可接受的安全性。鉴于没有任何将普纳替尼与其他相关比较物进行比较的正面研究，该公司对波那替尼与博舒替尼进行了匹配调整的间接比较（MAIC）。

该方法仅用于患有CP-CML的患者，因为AP或BP-CML组无法获得综合数据以允许使用匹配技术。尽管MAIC方法存在不确定性，但普纳替尼被认为可能在三线环境中提供优于博舒替尼的优势，特别是对于完全细胞遗传学反应。该公司开发了两种健康经济模型，用于评估普纳替尼治疗CP-CML或晚期CML（AP-或BP-CML，单独建模）患者的成本效益。该公司没有充分探索幸存者职能的不确定性。因此，ERG认为决策问题的不确定性被低估了。

ERG进行的探索性分析为普纳替尼产生了以下结果。在CP-CML中，与最佳支持治疗（BSC）相比，每质量调整生命年（QALY）从18,246英镑增加到27,667英镑，与博苏替尼相比，每QALY增加19,680英镑至37,381英镑，获得的每QALY增加18,279英镑与同种异体干细胞移植（allo-SCT）相比占主导地位。在AP-CML中，与BSC相比，普纳替尼的每QALY成本从7123英镑到17,625英镑不等，并且与allo-SCT相比，从每QALY增加到61,896英镑。

尽管普纳替尼可能处于范围内的更有利的末端，但是在所有情况下与BSC相比，它具有显著的优势。NICE评估委员会得出结论，普纳替尼是一种经济有效的NHS资源。

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