普纳替尼的治疗效果怎样呢？

　　作为新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),对BCR-ABL阳性白血病,如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)有显著的治疗效果,甚至在对当前市场上供应的第一、二代TKIs出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。

　　临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。

　　试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。

　　研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。

　　普纳替尼常见的副作用包括高血压，皮疹，腹泻腹痛，疲劳乏力，头痛，便秘，发热，恶心呕吐和关节痛。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。

　　注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

　　1、套细胞淋巴瘤；2、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤；3、1岁以上患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的儿童患者

　　对伊马替尼耐药或不耐受的费城染色体阳性（Ph+）慢性髓细胞白血病成年患者

　　用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML），与阿糖胞苷和柔红霉素诱导、阿糖胞苷巩固治疗合用；用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤（SM AHN）、肥大细胞白血病（MCL）。

　　急性髓细胞性白血病、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、复发/难治性套细胞淋巴瘤

　　主要用于成人和儿童急性非淋巴细胞性白血病的诱导缓解和维持治疗；非何杰金氏淋巴瘤，骨髓移植预处理，白血病脑转移。

　　用于对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期或加速期成人患者。

　　用于治疗某些类型的癌症（例如非霍奇金淋巴瘤，慢性淋巴细胞性白血病）。它通过减缓或阻止癌细胞的生长而起作用。 用于治疗类风湿关节炎，可减轻关节疼痛和肿胀。 用于治疗某些类型的血液血管疾病，并且可以降低血管的肿胀。 用于治疗某些皮肤病（寻常性天疱疮）。它有助于减少皮肤病变的数量。

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