汇总普纳替尼治疗白血病的研究进展

普纳替尼（Ponatinib）是一种多靶点酪氨酸激酶（TKI）抑制剂，是第三代TKI抑制剂，在靶向BCR-AB []

普纳替尼（Ponatinib）是一种多靶点酪氨酸激酶（TKI）抑制剂，是第三代TKI抑制剂，在靶向BCR-ABL同时靶向同种型突变导致对TKI抑制剂耐药，尤其是T315I突变耐药，是目前唯一成功靶向ABL-T135I突变的抑制剂。

普纳替尼获得美国FDA批准，可用于治疗复发或对其他疗法无效的慢性粒细胞性白血病（CML）患者。这些患者中许多由于T315I突变导致对伊马替尼和其他TKI抑制剂产生抗药性。

由于普纳替尼可能导致“危及生命的血栓和严重的血管狭窄的危险”，美国FDA撤回了销售许可。

武田制药（ARIAD）修订普纳替尼的处方信息以更好地评估风险和收益，发布新的使用药物的“黑匣子警告”和“风险评估和缓解策略”之后恢复了销售。不建议将其用于新诊断的慢性期CML患者的治疗。

普纳替尼获得了美国FDA全面批准，用于治疗包括没有使用其他TKI抑制剂的慢性期，加速期或爆炸期慢性髓性白血病（CML）和费城(Ph)染色体阳性急性淋巴细胞白血病(ALL)，特别是针对BCR- ABL基因突变T315I。

武田制药（ARIAD）发布了普纳替尼在难治性慢性髓性白血病（CML）或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph + ALL）PACE试验结果。最终的5年结果表明：CP-CML患者在PACE中获得的反应与长期预后相关，估计五年的无进展生存率（PFS）/总生存率（OS）总体为53％/ 73％。

《普纳替尼：治疗癌症的多靶点研究》汇总论文发布。论述了普纳替尼靶向人类恶性肿瘤中其他重要的酪氨酸激酶（FGFR，PDGFR，SRC，RET，KIT和FLT1）的研究进展。根据临床前的研究，普纳替尼已开始治疗胆汁癌、晚期非小细胞肺癌（NSCLC）和各种实体瘤：胶质母细胞瘤（GBM）、神经母细胞瘤等病种的临床试验。

美国当地时间上午，美国血液学会年会的最佳研究（Best of ASH 2019）在会议结束前揭晓。Best of ASH分为恶性血液病和非恶性血液病两部分，共回顾了25个研究摘要，其中MD安德森癌症中心再一次更新了Hyper-CVAD联合普纳替尼（Ponatinib）一线治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)的长期随访数据，其长期安全性和有效性数据结果令人惊喜。

数据Ponatinib(普纳替尼)一线治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)总缓解率86%

美国食品和药物管理局（FDA）批准Iclusig（ponatinib）普纳替尼 用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）成人患者。

进展Iclusig(普纳替尼)美国获批治疗对≥2种TKI耐药/不耐受慢性期慢性粒细胞白血病(CP-CML)