普纳替尼疗效

精准把握疗效不凡RET基因融合抑制剂普拉替尼进入全新阶段

近日,《中华肿瘤杂志》发表国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院的重磅文章,公布 2016 年中国恶性肿瘤流行数据,首次提供各省主要癌谱流行情况。

数据显示,鼻咽癌在广东、广西较为高发,甲状腺癌在天津、浙江高发,前列腺癌在经济较发达地区高发。其中,甲状腺癌在全国发病位居第 7 位,但在天津市、浙江省、新疆尔自治区上升为第 2 位;且甲状腺癌主要发生在女性人群中,位居城市女性人群恶性肿瘤发病第 4 位,农村地区女性恶性肿瘤发病第 8 位。近 10 年来,女性人群甲状腺癌的发病每年增幅超过20%。

而近年来,晚期甲状腺髓样癌(MTC)和放射性碘难治分化型甲状腺癌(DTC)治疗选择有限,面临着巨大困境。随着分子病理学的发展,RET基因变异的发现和特异性RET抑制剂的出现为其精准治疗开创了全新格局。

2022年3月8日,普拉替尼的拓展适应证获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗,以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

RET基因是位于第10号染色体长臂上的原癌基因,1985年,Takahashi等人在研究T细胞淋巴瘤的过程中,转化培养的小鼠NIH3T3细胞时首次发现了RET基因,因为发现这个基因是在转染过程中基因重排的产物,所以将其命名为“转染过程的重排 Rearranged during Transfection”,即RET。

RET融合主要发生在非小细胞肺癌,而在其他瘤种发生率比较低。RET突变则主要发生在甲状腺髓样癌。RET融合或突变可见于脑膜瘤、甲状腺癌、乳腺癌、食管腺癌、尿路上皮癌、卵巢上皮癌等多种肿瘤中,其中在甲状腺髓样癌中发病率最高,约为60%-90%,RET基因融合突变在非小细胞肺癌中比较罕见,发病率约为1%-2%。

全球ARROW研究显示,高选择性RET抑制剂普拉替尼治疗全球和中国RET融合和突变甲状腺癌患者具有卓越疗效,安全性良好。ARROW研究中国主要研究者、天津市人民医院高明教授在接受肿瘤资讯专访中,分享了晚期甲状腺癌治疗现状,普拉替尼的研究数据和获批意义。

高明教授说,精准靶向药物普拉替尼的出现将晚期甲状腺癌的治疗引入了全新阶段。单靶点高选择性普拉替尼的获批是非常振奋人心的消息,对于患者和医务工作者都是巨大的福音。普拉替尼靶点选择更加精准,疗效更加确定,同时不良反应更小,其获批加强了整个甲状腺癌的治疗战线,满足了甲状腺癌患者高效低毒的治疗需求。

普拉替尼的ARROW研究显示出优异的临床疗效。普拉替尼治疗初治RET突变MTC患者客观反应率(ORR)达到71%,经治RET突变MTC患者的ORR也达到60%的良好数据。普拉替尼治疗RET融合甲状腺癌患者的ORR高达89%,疗效令人欣喜。

普拉替尼最常见的不良反应是贫血、肌肉酸痛和便秘,大多为1~2级,3~4级不良反应主要是高血压中和中性粒细胞减少,易于处理。卓越的疗效和安全性支持了普拉替尼在国内的迅速获批,表明国家对甲状腺癌及其有效治疗新药的高度重视。适应证的获批为晚期甲状腺癌患者带来了福音。

甲状腺癌的治疗从过去的单纯手术治疗,发展到内分泌治疗和核素治疗,又发展到靶向治疗,而且靶向治疗也在不断发展,从多靶点抑制逐渐过渡到单靶点高选择药物,这是甲状腺癌治疗不断进步的体现,代表了非常大的跨越,标志着甲状腺癌的分子靶向治疗进入了崭新的第二阶段。

同时,作为国内第一个高选择性RET抑制剂,普拉替尼也推动了甲状腺癌精准检测的进展。精准把握,疗效卓越,安全性高,期待普拉替尼惠及更多RET基因异常晚期甲状腺癌患者。并期待未来有更多这样的优质药物出现,为患者带来新的治疗希望。

回顾靶向治疗历程,展望未来发展方向,高明教授表示,晚期甲状腺癌的靶向治疗发展日新月异,普拉替尼是我牵头获批临床适应症的第4个甲状腺癌靶向药物,也是第一个单靶点高选择性RET抑制剂,为靶向治疗的发展带来了飞跃。

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