普纳替尼的不良反应是什么呢？
对BCR-ABL阳性白血病，如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)有显著疗效，甚至在对第一、二代酪氨酸激酶抑制剂出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。
普纳替尼（Ponatinib）是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），商品名为Iclusig。其经过一期和二期临床试验，于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+） 的急性淋巴细胞白血病(ALL)。
服用普纳替尼最常见非-血液学不良反应(≥ 20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。
据 FDA 官方网站报道其开展的一项调查显示，自普纳替尼获批以来，血栓和血管狭窄事件不断增加。包括致命性和危及生命的心肌梗死、肢体血流中断致组织坏死，以及“肢体、心脏和大脑血管重度狭窄需要行紧急手术以恢复血流”。
FDA 建议，对治疗没有应答的患者应立即停药，与医生讨论其他治疗方案。 如果患者对治疗有应答， 并且医生判定普纳替尼治疗的潜在效益远远大于其风险 。
普纳替尼是一种抗癌药物，适用于治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病、成人慢性粒细胞白血病。此药的优势体现在给药方便、毒性低、治疗效果显著、孤儿药地位、能够穿过血脑屏障等方面。给药方便此药为片剂，有10mg、15mg、30mg和45mg。患者每天口服一次，推荐的起始剂量为45mg。口服给药的方式提供了治疗的便利，并且也能够减少一些患者的住院需求，大大提高了患者的治疗依从性。毒性低普纳替尼是美国FDA在2012年批准的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够有效抑制BCR-ABLT315I突变的TKI，该药物毒性通常较低。普纳替尼是新药研制过程中的大突破，是一种对白血病疗效较好、毒副作用较低的多靶点酪氨酸激酶抑制剂。治疗效果显著目的：综述泛酪氨酸激酶抑制剂(TKI)普纳替尼的药理学、药代动力学、临床试验、不良反应和处方注意事项。研究选择/资料提取：纳入的文章和摘要以英文发表，包含关于普纳替尼的信息，特别是在慢性髓细胞白血病(CML)或费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)的治疗中。资料综合：继II期PACE试验后，普纳替尼被批准用于治疗慢性期(CP)、加速期(AP)或急变期(BP) CML或Ph+ALL患者，这些患者对之前的治疗已变得不耐受或耐药。与其他BCR-ABLtki不同，普纳替尼旨在克服T315I突变。在15.3个月时，46%的CP-CML患者实现了完全的细胞遗传学反应，34%实现了主要的分子反应。AP-CML患者的完全血液学反应发生率为47%，BP-CML患者为21 %，Ph+患者为34%。结论：普纳替尼是一种有效的TKI，可以克服先前治疗的CML和Ph+ALL患者的几种耐药机制。Ponatinib应保留给一线I突变或病情进展的患者。此外，一项实验结果显示，76名中年患者被招募并接受普纳替尼治疗，3年无事件生存率为70% 。孤儿药地位2012年12月14日，美国FDA批准普纳替尼用于治疗成人慢性髓细胞白血病和Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病。这两种白血病均为罕见疾病，FDA因此授予普纳替尼孤儿药地位。这两种白血病均为罕见疾病，FDA因此授予普纳替尼孤儿药地位。能够穿过血脑屏障普纳替尼具有足够的脂溶性或通过特定的转运机制，可以穿过血脑屏障，进入脑脊液和大脑组织。一项基于房室血脑屏障(BBB)的药物跨BBB模型，评价了外排转运体对普纳替尼跨血脑屏障的作用及机制。描述了由转运体介导的药物由脑排出，这一过程缩短了普纳替尼在脑部的滞留时间，降低了药物在脑部的作用，对脑肿瘤的靶向治疗具有重要意义。相关热文推荐：新型抗癫痫药卢非酰胺(Rufinamid)的疗效怎么样？
帕纳替尼和普纳替尼(Ponatinib)是同一种药物，临床主要适用于治疗慢性粒细胞性白血病（CML）、慢性髓性白血病（CML）、急性淋巴细胞白血病（ALL），因此并不存在哪个好的说法。 普纳替尼(Ponatinib)也叫帕纳替尼 普纳替尼(Ponatinib)的商品名为lclusig，也叫帕纳替尼、Ponatinib、Ponaxen。普纳替尼(Ponatinib)(又名AP-24534)是由ARIAD制药公司开发用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)和Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)的口服药物，为一种多靶向酪氨酸激酶抑制剂，其主要靶点是CML和Ph+ALL特有的标志性异常酪氨酸激酶BCR-ABL。CML的病理特征是由于异常基因表达而产生BCR-ABL蛋白，导致骨髓过度和无节制地产。 这两种白血病均为罕见疾病，FDA因此授予普纳替尼(Ponatinib)孤儿药地位。普纳替尼(Ponatinib)是唯一被证明具有对抗BCR-ABL T315I管家基因突变活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，这是一种最常见的突变，大约10%的耐药患者发生该突变。 普纳替尼(Ponatinib)治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的效果 在患有费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)的成人中，普纳替尼(Ponatinib)和化疗的组合显示出有希望的结果。 PONALFIL (普纳替尼(Ponatinib)联合化疗治疗年轻成人Ph阳性急性淋巴细胞白血病)试验将普纳替尼(Ponatinib) (30mg/d)与标准诱导和巩固化疗相结合，随后在18至60岁的新诊断Ph+ ALL患者中进行异基因造血干细胞移植(alloHSCT)。普纳替尼(Ponatinib)仅在alloHSCT后预先给药。主要终点是造血干细胞移植前的血液学和分子反应以及无事件生存率(EFS)，包括分子复发事件。 29名患者存活(中位随访时间，2.1年；范围，0.2-4.0年)，3年EFS和总生存率(OS)分别为70%(95%置信区间，51-89)和96% (95%置信区间，89-100)。在急性淋巴细胞白血病Ph [BCR-ABL]阳性的年轻成人中比较PONALFIL和ALLPh08(化疗和伊马替尼);相同方案，使用伊马替尼作为酪氨酸激酶抑制剂)的倾向评分试验显示，接受普纳替尼(Ponatinib)治疗的患者的OS显著改善(3年OS，96%比53%；P= .002)。最常见的3-4级不良事件是血液系统(42%)、感染(17%)和肝脏(22%)，只有一个血管闭塞事件。 对新诊断为Ph+ ALL的成人患者，采用普纳替尼(Ponatinib)联合化疗并随后进行异基因造血干细胞移植具有良好的耐受。