普纳替尼一盒需要多少钱呢？

作为一款靶向药，多靶点BCR-ABL、VEGFR、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、EPHR以及SRC家族。所以这样看来确实是不可替代的药。普纳替尼适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应症是根据反应率。没有用普纳替尼的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。患者在服用普纳替尼开始治疗使用普纳替尼之前，应评估患者的心血管状态，包括病史和身体检查，并积极管理心血管危险因素。

我国白血病病发率约为2.76：100000。在恶性肿瘤所致的死亡率中，白血病居第6位（男）和第8位（女），儿童及35岁一下成人中，则居第一位。我国白血病发病率与亚洲其他国家相近，低于欧美国家。尤其是慢性淋巴细胞白血病不足白血病的5%，而在欧美国家则占25%~30%。

美国普纳替尼售卖，一盒的价格大概在6万元左右，价格较高，很多患者购买价格较便宜的仿制药，孟加拉珠峰生产的普纳替尼（Ponaxen）是售卖最多的仿制药，规格分两种一种15mg*30片售3000元左右，一种45mg*30片售价8000元左右。

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帕纳替尼和普纳替尼(Ponatinib)是同一种药物，临床主要适用于治疗慢性粒细胞性白血病（CML）、慢性髓性白血病（CML）、急性淋巴细胞白血病（ALL），因此并不存在哪个好的说法。 普纳替尼(Ponatinib)也叫帕纳替尼 普纳替尼(Ponatinib)的商品名为lclusig，也叫帕纳替尼、Ponatinib、Ponaxen。普纳替尼(Ponatinib)(又名AP-24534)是由ARIAD制药公司开发用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)和Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)的口服药物，为一种多靶向酪氨酸激酶抑制剂，其主要靶点是CML和Ph+ALL特有的标志性异常酪氨酸激酶BCR-ABL。CML的病理特征是由于异常基因表达而产生BCR-ABL蛋白，导致骨髓过度和无节制地产。 这两种白血病均为罕见疾病，FDA因此授予普纳替尼(Ponatinib)孤儿药地位。普纳替尼(Ponatinib)是唯一被证明具有对抗BCR-ABL T315I管家基因突变活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，这是一种最常见的突变，大约10%的耐药患者发生该突变。 普纳替尼(Ponatinib)治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的效果 在患有费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)的成人中，普纳替尼(Ponatinib)和化疗的组合显示出有希望的结果。 PONALFIL (普纳替尼(Ponatinib)联合化疗治疗年轻成人Ph阳性急性淋巴细胞白血病)试验将普纳替尼(Ponatinib) (30mg/d)与标准诱导和巩固化疗相结合，随后在18至60岁的新诊断Ph+ ALL患者中进行异基因造血干细胞移植(alloHSCT)。普纳替尼(Ponatinib)仅在alloHSCT后预先给药。主要终点是造血干细胞移植前的血液学和分子反应以及无事件生存率(EFS)，包括分子复发事件。 29名患者存活(中位随访时间，2.1年；范围，0.2-4.0年)，3年EFS和总生存率(OS)分别为70%(95%置信区间，51-89)和96% (95%置信区间，89-100)。在急性淋巴细胞白血病Ph [BCR-ABL]阳性的年轻成人中比较PONALFIL和ALLPh08(化疗和伊马替尼);相同方案，使用伊马替尼作为酪氨酸激酶抑制剂)的倾向评分试验显示，接受普纳替尼(Ponatinib)治疗的患者的OS显著改善(3年OS，96%比53%；P= .002)。最常见的3-4级不良事件是血液系统(42%)、感染(17%)和肝脏(22%)，只有一个血管闭塞事件。 对新诊断为Ph+ ALL的成人患者，采用普纳替尼(Ponatinib)联合化疗并随后进行异基因造血干细胞移植具有良好的耐受性，并鼓励进行EFS。 普纳替尼(Ponatinib)治疗慢性粒细胞白血病的效果 普纳替尼(Ponatinib)是一种有效的口服酪氨酸激酶抑制剂，用于未突变和突变的BCR-ABL，包括在315位(T315I)发生酪氨酸激酶抑制剂难治性苏氨酸到异亮氨酸突变的BCR-ABL。在慢性髓细胞白血病(CML)患者中进行了普纳替尼(Ponatinib)的2期试验。 方法：招募了449例重度预处理的CML或Ph阳性患者，这些患者对达沙替尼或尼罗替尼具有耐药性或不可接受的副作用，或者具有BCR-ABL T315I突变。普纳替尼(Ponatinib)的初始剂量为45mg，每日一次，中位随访时间为15个月。 结果：在267例慢性期CML患者中，56%有主要的细胞遗传学反应(51%的患者对达沙替尼或尼罗替尼有耐药性或不可接受的副作用，70%的患者有T315I突变)，46%有完全的细胞遗传学反应(两个亚组分别为40%和66%)，34%有主要的分子反应(两个亚组分别为27%和56%)。不管基线BCR-ABL激酶结构域突变状态如何，都观察到反应，并且是持久的；持续至少12个月的主要细胞遗传学反应率估计为91%。没有检测到单个BCR-ABL突变导致对普纳替尼(Ponatinib)耐药。 在83名加速期CML患者中，55%有主要血液学反应，39%有主要细胞遗传学反应。在62名急变期CML患者中，31%有主要血液学反应，23%有主要细胞遗传学反应。在32名Ph阳性ALL患者中，41%有主要血液学反应，47%有主要细胞遗传学反应。 常见的不良事件有血小板减少症(37%的患者)、皮疹(34%)、皮肤干燥(32%)和腹痛(22%)。在9%的患者中观察到严重的动脉血栓形成事件，这些事件中有3%被认为与治疗相关。 总结 患有以上药物适应症的患者，可在医生的指导下使用普纳替尼(Ponatinib)治疗。但一些患者可能会出现副作用，如疲劳、高血压、恶心、呕吐等。因此，在使用普纳替尼(Ponatinib)之前，需要进行详细的评估和监测，以确保该药物的疗效和副作用在个体患者中得到平衡。 参考文献 [1]刘畅,裴晋红,穆秀丽等.普纳替尼(Ponatinib)(ponatinib)抑制SNU-449人肝癌细胞增殖并阻断MAPK和PDK1/AKT/mTOR信号通路[J].细胞与分子免疫学杂志i.cjcmi.009425.

在临床试验中，普纳替尼的起始剂量是每天口服一次45mg。然而，在2期试验。